用于治疗高氨血症的罕见病药物获批上市 研发团队称将继续提高药物可及性
中新网北京9月13日电 (记者 张素)N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)、丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)、异戊酸血症(IVA)……这些罕见的遗传性代谢疾病均会引起血氨水平升高，控制血氨水平是长期管理的目标。
据医学专家介绍，NAGSD是一种罕见疾病，全世界只有少数病例报告。PA在中国的总体患病率为0.6—0.7/10万，MMA和IVA的新生儿发病率则分别为1/2.8万、1/16万。
近日，用于治疗罕见病高氨血症的药品卡谷氨酸分散片(安维得)正式获得中国国家药品监督管理局批准上市。据知，这一药物可有效帮助儿